11月21日,国家药监局网站显示,默沙东(MRK.US)的Belzutifan片(贝组替凡片)获批上市,适应症为von Hippel-Lindau(VHL)病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)。
VHL是一种罕见的遗传性疾病,每3.6万人中就有1人患病。VHL患者不仅有罹患良性血管肿瘤的风险,也有罹患某些癌症的风险,包括肾细胞癌。
Belzutifan是一款小分子缺氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂,可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。
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